Salud

Nuevas técnicas de edición de genes podrían salvar millones de vidas

CRISPR-CAS9 puede revolucionar la medicina, aunque también traiga consigo dilemas éticos al campo de la edición de genes

Embriones alterados, enfermedades curadas con edición de genes e incluso atletas modificados genéticamente para tener un mejor desempeño. Lo que parece el guion de una película de ciencia-ficción puede estar muy cerca de suceder. Todo gracias a una nueva tecnología de edición de genes llamada CRISPR-CAS 9, que promete revolucionar la medicina en los próximos años.

Básicamente, la técnica permite que los científicos hagan microcirugía en los genes, modificando una secuencia del ADN en un lugar específico del cromosoma. Por ser barata y eficiente, la técnica es prometedora y en breve se probará en humanos.

La gran ventaja del CRISPR comparado con otros métodos de edición genética es la precisión. Editar y eliminar partes específicas del ADN puede ayudar a combatir enfermedades como la fibrosis quística o incluso el VIH. La esperanza es tal que las empresas como Editas, especializada en la técnica, han recibido millones de dólares de inversión. En el caso de Editas, son USD 200 en caja, suficientes para durar dos años. Otras empresas, como Intellia Therapeutics y CRISPR Therapeutics, también se especializan en CRISPR-CAS 9.

Además de eso, incluso el ‘hágalo usted mismo’ está siendo incentivado con la nueva tecnología. En los Estados Unidos, hay un biofísico que vende el paquete básico para edición de ADN por tan solo USD 120.

Después de mucha inversión y debate, la primera prueba clínica con humanos fue aprobada por el gobierno estadounidense. La idea es utilizar la tecnología para el tratamiento del cáncer y definir si el CRISPR es efectivo o no en la inmunoterapia. Los investigadores retirarán las células T de 18 pacientes con diferentes tipos de cáncer y harán tres tipos diferentes de edición de CRISPR en éstos. La primera edición insertará un gen en una proteína que tiene como objetivo detectar las células cancerígenas e instruir a las células T para atacarlas. La segunda edición elimina una célula T natural que podría interferir en el proceso. Y ya la última elimina el gen de una proteína que identifica las células T como células inmunes y previene que las células cancerígenas las combatan. La prueba de la realizará la Universidad de Pensilvania y sucederá hasta fin de año.

Otras técnicas de edición de genes

Cellectis, empresa francesa hoy radicada en Estados Unidos, ha ido avanzando en lo que el MIT llamó “ingeniería de la inmunidad” gracias al método de edición de genes TALENs, que realiza cortes y correcciones en el ADN en células vivas.

Recientemente, en un tratamiento desarrollado desde el 2011, Cellectis encontró una forma de controlar las células T o los linfocitos T, las células asesinas que forman parte de nuestro sistema inmunológico. Con esta técnica, la empresa mostró que podría tomar el control de las células T y, usando un virus, agregar nuevas instrucciones al ADN para que se apuntaran hacia las células que causan problemas y llevan a un cuadro de leucemia. La técnica ha sido probada en más de 300 pacientes, inclusive con resultados de remisión completa.

Los científicos creen que el progreso de la técnica puede auxiliar en el tratamiento de enfermedades genéticas
Los científicos creen que el progreso de la técnica puede auxiliar en el tratamiento de enfermedades genéticas

Otro proyecto de la empresa es hacer una edición de genes que resultaría en un tratamiento con células T universales hechas a partir de la sangre de donadores. En este caso, la idea es agregar el nuevo ADN al paciente en tratamiento, pero también usar la edición de genes para eliminar el receptor de las células T, que es quien percibe una molécula extraña. De esta forma, la empresa ayudaría a pacientes que tienen pocas células T con linfocitos T de terceros para el tratamiento.

Cellectis, que ya cuenta con inversión de Pfizer y de Servier, es un ejemplo de los recientes descubrimientos que involucran el control y la manipulación del sistema inmunológico, que pueden llevarnos a nuevos tratamientos no solo del cáncer, sino del VIH y de otras enfermedades autoinmunes como reumatoide y esclerosis múltiple.

Según Philip Sharp, un biólogo del Instituto Koch del MIT for Integrative Cancer Research y ganador del Premio Nobel de 1993, ya hace unos 40 años que se sabe que existe una conversación entre las células tumorales y el sistema inmunológico. “Esa es la conversación a la que estamos intentando unirnos, con el fin de que haya un efecto terapéutico. Todavía estamos al nivel de un niño de cinco años de edad. Sabemos que existen los sustantivos y que existen los verbos. Pero la diversidad del vocabulario todavía se está mapeando”, dijo en una publicación del MIT.

Otro nombre de este campo es Wendell Lim, biólogo al frente de la empresa nueva Cell Design Labs, que explora un terreno que él mismo llama “Inmunología Sintética”. Recientemente, produjo “células T del futuro”, es decir, células cuyo comportamiento de búsqueda y exterminación de un objetivo solo se desencadena si un fármaco específico se incrementa, en una especie de control remoto. Otro proyecto de Lim es crear una verificación de dos pasos de este proceso: la célula T solo mata a las células cancerígenas y encuentra dos marcadores diferentes. Mientras tanto, el investigador está intentando vencer el comportamiento del fuego amigo de estas células en pruebas, para luego probarlas en seres humanos.

Las empresas que trabajan con la tecnología CRISPR-CAS9 han recibido millones de dólares en inversiones
Las empresas que trabajan con la tecnología CRISPR-CAS9 han recibido millones de dólares en inversiones

La industria de la tecnología también está en la mira en esta área, según el informe del MIT. Google, por ejemplo, está interesada en nuevas técnicas de investigación de las impresiones digitales de las células recolectadas en biopsias de tumores. De esta forma, Google podría crear un enorme banco de datos y estudiar lo que las células del sistema inmunológico realmente están haciendo dentro de un tumor, encontrando nuevas pistas sobre cómo influenciarlo. Facebook está desarrollando un software para interpretar la secuencia de ADN en el cáncer de un paciente y prever la respuesta de las células T.

Las polémicas de la edición de genes

La ciencia también tiene polémicas dignas de la ficción: la tecnología CRISPR-CAS 9 podría ser utilizada para modificar embriones humanos. La revista Nature ya se manifestó sobre los peligros de este tipo de acción. La publicación afirma que la alteración del código genético del embrión puede dañar de manera permanente los trechos del gen y que eso podría crear problemas incluso para las futuras generaciones de ese embrión.

Otro problema ético traído por la facilidad de la nueva técnica es el riesgo de que alguien desarrolle alguna cura para una enfermedad, la distribuya a miles de personas y después se descubran efectos colaterales en el gen. La polémica no se detiene ahí: aunque se discutan solo las ventajas de la edición de los genes, si la técnica fuese utilizada con intenciones malignas, alguien podría alterar el virus de la gripe, por ejemplo, fortaleciéndolo.

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